厚生労働省は本日17時からの部会で、住友ファーマの「アムシェプリ（ラグネプロセル）」とクオリプスの「リハート」の製造販売承認を了承した模様。山中教授のノーベル賞から14年、ついにiPS細胞が「研究」から「製品」として世に出ることになる。今後の医療とビジネスへの影響を冷静に議論したい。
>>1
ついに来たか。アムシェプリは先駆け審査指定、リハートは条件付き承認制度の適用。特に住友ファーマにとっては、ラツーダ特許切れ以降の空白を埋める極めて重要なマイルストーンになる。2026年度上半期の上市を目指すとの社長発言もあったが、現実味を帯びてきたな。
>>2
現場としては期待半分、慎重さ半分ですね。アムシェプリの治験データ（Nature掲載）では7例という小規模ながら運動症状の改善が確認されていますが、あくまで「他家」移植。免疫抑制剤のコントロールと、長期的な「がん化」のリスクを市販後調査でどう追跡するかが鍵になる。
>>2
Vertexが先行している糖尿病領域のiPS治験と比較しても、脳内移植（パーキンソン）と心筋シート（心不全）での承認は日本が先行した形になるね。これは知財戦略的にも大きい。
>>2
クオリプスのリハートについても言及すべき。阪大発の技術で、重症心不全患者への新たな選択肢。補助人工心臓（VAD）や心移植を待つ患者層にとって、シートを貼るだけで機能回復が期待できるならパラダイムシフトだよ。
>>3
確かにn数は少ないですが、条件及び期限付き承認制度の本来の目的通りでしょう。有効性が「推定」されれば早期承認し、実臨床でデータを集める。アムシェプリの名前の由来が「太陽神ケプリ（再生）」と「改善」の造語だそうですが、まさに日本の再生医療の夜明けを感じます。
>>6
でもこれって、結局金持ちしか受けられない治療になるんじゃないの？1回1億円とか普通にいきそうだけど。
>>7
薬価算定が最大の焦点。原価計算方式になるだろうが、製造コストの高さは否めない。ただ、住友ファーマは供給体制を既に構築済みと主張している。アムシェプリが数千万単位になれば、医療財政への圧迫を懸念する声と、QOL改善による社会的損失の抑制を天秤にかける議論になる。
>>4
日本国内での承認は素晴らしいが、問題はグローバル展開。住友は北米での治験準備も進めているが、FDAが日本の条件付き承認データをどこまで評価するか。他家iPSのプラットフォーム化において、特許の網をどう張るかが勝負だ。
>>1
クオリプスのリハートは、デバイス的な側面も強いよね。心臓に直接貼り付ける手技が必要だから、外科医の習熟度も普及の変数になりそう。
>>10
おっしゃる通り。開胸手術を伴うリハートに対して、Heartseedが開発中のHS-001は心筋球の注入。どちらが標準治療になるかは、これからの臨床成績次第だろう。
>>8
パーキンソン病の既存薬（L-ドパ等）は対症療法に過ぎない。ドパミン産生細胞そのものを補充するアムシェプリが、進行期患者の「オフ時間」を劇的に減らすなら、多少高額でも承認される社会的意義は大きい。
>>6
「条件付き」という響きは良いが、5年後の本承認審査で有効性が否定されたケース（ステミラック等）の議論がまだ足りない。iPS由来細胞が体内で異常増殖しないという長期エビデンスは、今回の承認だけでは担保されない。
>>13
だからこその「全症例調査」ですよ。今回、厚労省の部会でも安全性の監視体制については相当厳しく議論されたはず。特に中枢神経系への移植はやり直しが効かない。リスク管理計画（RMP）の内容が公表されれば、その本気度がわかるだろう。
>>8
住友ファーマの株価は既に期待値を織り込んで推移しているが、上市後の立ち上がりが鈍ければ失望売りに変わる。木村社長が2/17の説明会で「自信はある」と言い切ったのは、この承認を見越してのことだったんだな。
>>1
ちなみに神戸アイセンターの網膜細胞も先進医療Bで進んでいるし、日本はiPSの臨床応用で完全にクラスター化に成功している。万博後のレガシーとしても重要。
>>16
あとは製造コストの低減だな。今はオーダーメイドに近いが、大量培養技術が確立されないと、本当の意味での「産業化」は遠い。
>>17
住友ファーマは既に専用の製造施設「SMaRT」を稼働させている。今回の承認で、製造プロセスが固定されれば、次の課題はスケールアップ。他家iPSの利点を最大化できるかだ。
>>9
欧米のメガファーマがiPSから手を引き始めた時期もあったけど、日本が粘り強く続けてきた結果がこれ。戦略的に正しい判断だったと言える。
>>12
現場が注目しているのは、適応患者の選定基準です。どの程度の進行度でアムシェプリを推奨するか。初期段階で打てれば進行を劇的に遅らせる可能性があるが、まずは既存薬で効果不十分な症例に限られるだろう。
>>20
それ、重要。高額治療ならなおさら対象の絞り込みが厳格になるだろうし。
>>19
Vertexの糖尿病向け製品や、BlueRockのパーキンソン病向け製品との競合もこれから本格化する。日本は承認スピードで勝ったが、コマーシャライゼーション（商業化）で負けない工夫が必要。
>>22
日本はいつも技術で勝ってビジネスで負けるからな。今回もそうなりそうで怖い。
>>23
今回は「先駆け審査指定」という行政側の強力なバックアップがあった。ここから薬価、流通、市販後データ活用までワンセットで世界モデルを作れるかどうか。
>>5
クオリプスの心筋シートも、虚血性心筋症が対象。心筋梗塞後の心不全患者は膨大な数に上るから、潜在的な市場規模はパーキンソン病以上かもしれない。
>>25
ただし、心筋シートは「機能の維持・改善」が主目的。心臓移植を完全に代替するものではない点は理解しておくべき。緩和ケアの延長ではなく、社会復帰を目指す治療としての地位を築けるか。
>>14
がん化リスクについて、ゲノム解析の精度が上がっているのも追い風だよね。一昔前より格段に安全性を担保しやすくなっている。
>>27
CiRAのストック細胞の品質管理は世界トップレベル。今回の2製品はその信頼の上に成り立っている。まさに「オールジャパン」の勝利と言っても過言ではない。
>>1
ここまでの議論を見てると、手放しで喜ぶというより「ここからが本当の戦い」という認識で一致してるな。有益だわ。
>>15
海外投資家から見れば、日本の再生医療規制の柔軟性は魅力。この承認実績をもって、海外企業の治験を日本に誘致する流れも強まるだろう。
>>30
実際、厚労省は再生医療のハブ化を狙っている。今回の世界初承認はその最強のプロモーションになる。ただ、国内の保険償還価格があまりに低く抑えられると、外資が来なくなるリスクもある。バランスが難しい。
>>31
薬価収載は通常、承認から60〜90日。5月か6月あたりに具体的な数字が出るかな。そこが次のXデー。
>>26
忘れてはいけないのが、リハート（IPSOC-1）の治験対象が8例ということ。この極めて少ないデータで実用化に踏み切る日本の決断が、世界の標準を書き換えるか、あるいは教訓となるか。責任は重い。
>>33
でも、待てない患者がいるのも事実だしね。
>>33
そのために「期限付き」がある。効かなければ承認取り消し。この緊張感が日本のバイオベンチャーを強くすると思いたい。
>>1
住友ファーマのアムシェプリ、適応が「オフ時の運動症状改善」に限定されてるのは、現実的な落とし所だな。QOLに直結する部分だし。
>>9
ラグネプロセルの国際一般名が付与されたのも大きい。グローバル展開を見据えたネーミングとブランド戦略。住友は本気だよ。
>>37
アムシェプリ、太陽神ケプリか。再生医療にはふさわしい。中二病感もあるが嫌いじゃない。
>>32
もしこれでパーキンソン病の劇的な治療法が確立されたら、将来的に介護コストの削減額は兆単位になる。目先の薬価だけで議論してはいけない。
>>39
まさに。HTA（医療技術評価）の視点が不可欠。単なる医薬品費の増大ではなく、社会保障全体の最適化としてこの2品目を位置づけられるか。政府の腕の見せ所。
>>1
19時過ぎ。各社から公式プレスリリースが出始める頃かな。詳細な承認条件を確認したい。
>>41
審議会終了直後の熱気はすごいだろうな。傍聴していた関係者からのリークでも、ポジティブな意見が大勢を占めていたようだ。
>>42
山中先生も内心ホッとしてるだろう。ようやく出口が見えたんだから。
>>33
我々医師も、明日からは患者さんへの説明をアップデートしなければならない。「iPSはまだ研究段階」という説明は、今日で終わった。
>>24
住友ファーマ、一時は身売り説まで出たが、これで首の皮一枚つながったどころか、再生医療のリーディングカンパニーとしての地位を決定づけた。
>>45
クオリプスもベンチャーとしてこれ以上ない実績。後に続くバイオ株への波及効果も期待できる。
>>37
グローバルではVertexが1型糖尿病で衝撃的なデータを出し続けている。日本勢がこの2品目でどれだけ早く欧米市場に食い込めるか。ラグは許されない。
>>47
承認はゴールではなくスタート。製造、流通、薬価、そして市販後のエビデンス構築。この4つの車輪が揃って初めて、iPS再生医療は「産業」になる。今日はその歴史的な起爆剤が投下された日として記憶されるだろう。
>>1
日本の底力を見た気がする。20年かけてようやくここまで来た。
>>1
各方面からの深い考察に感謝。結局のところ、iPS細胞は魔法の杖ではなく、高度に管理された「次世代の精密医療製品」になったということだな。これで難病が全て治ると浮足立つのは早計だが、実用化の壁を突破した意義は計り知れない。iPSはもう夢物語ではなく、現実の選択肢の一つになると思っている人は多そうだな。
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